Kliniske utprøvinger utføres for å få frem så effektive og sikre legemidler som mulig.

Blant annet undersøkes det hvordan kroppen responderer på legemiddelet, hvordan legemiddelet påvirkes av andre legemidler som det er sannsynlig at man bruker samtidig, hvilke effekter legemiddelet har, om det virker ulikt hos yngre og eldre, og hvor effektivt det er i forhold til andre legemidler som gis for behandling av den aktuelle sykdom.

Kliniske utprøvinger er også en forutsetning for at myndighetene skal kunne godkjenne et nytt legemiddel og for at legene skal kunne begynne å bruke en ny behandlingsmetode. Til sammen kommer de kliniske utprøvingene til å kunne besvare følgende spørsmål om behandlingen: Har den effekt? Hvor effektiv er den? Er den bedre enn den eksisterende behandlingen? Hvor sikker er den? Hvilken dose er den beste? Hvilke bivirkninger finnes?

Hvorfor utfører min lege kliniske utprøvinger?
Det er en del av legerollen å bidra til stadig å forbedre de behandlingsmetoder som finnes. De som utfører kliniske utprøvinger har gjerne en spesiell interesse for akkurat den sykdommen som skal studeres. De leger som deltar får dessuten mye ny kunnskap, delvis gjennom å sette seg inn i de siste forskningsresultatene omkring sykdommen som studeres og delvis gjennom å utveksle erfaringer med kolleger som er interessert i og aktive innen samme område. Stadig flere sykepleiere og andre yrkesgrupper innen helsevesenet deltar i kliniske
utprøvinger, både for å bidra til den medisinske utviklingen og for å øke sin egen kompetanse.

Hvorfor akkurat meg? Gir det meg noen fordeler å delta?
Ved utvikling av legemidler eller andre behandlingsmetoder må man studere effektene og bivirkningene ved den sykdommen man håper å kunne behandle. Det stilles strenge krav til symptomer eller fravær av symptomer på den sykdommen man skal studere. Du er blitt spurt fordi du oppfyller de spesielle kravene som stilles for at man skal kunne besvare visse spørsmål om behandlingen. Å være med i en klinisk utprøving innebærer nesten alltid ekstra innsats fra pasientenes side, for eksempel ekstra besøk eller noen ekstra undersøkelser. Noen ganger kan det være slik at en enkelt pasient ikke har noen behandlingsfordel men bidrar til å besvare viktige spørsmål og dermed hjelper andre pasienter med samme sykdom.