En klinisk utprøvning er en undersøkelse av et legemiddels ulike effekter på mennesker.

Det kan også være en utredning av andre former for behandling, for eksempel en kirurgisk metode, strålebehandling, spesielle dietter, bruk av medisinskteknisk utstyr o.s.v. Den kliniske ut prøvingen av et legemiddel utføres ofte i samarbeid mellom det legemiddelfirmaet som har utviklet den nye medisinen og leger sammen med annet helsepersonell.

Utprøvingen utføres i henhold til strenge regler som er de samme over hele verden. En ny behandling sammenlignes ofte med en eldre og velkjent behandling. Det kan også hende at man sammenligner med placebo, eller såkalte "sukkerpiller" (tabletter eller annet uten virkestoff), hvis det for eksempel dreier seg om sykdommer der det ikke finnes noen behandling i dag. For å være sikker på at man virkelig måler den nye behandlingens effekter og ikke effekten av legens eller pasientens forventninger, gjennomfører man mange undersøkelser dobbeltblindt. Det betyr at verken lege eller pasient vet hvilken av de alternative behandlingene den enkelte pasient får. Utprøvingen er nøye planlagt og gjennomføres i henhold til en forhåndsgodkjent protokoll som er vurdert og anbefalt av både myndigheter (Statens legemiddelverk) og etikkomiteer (se kapittelet "Hvem ivaretar mine interesser?").

Ofte samarbeider mange leger over hele landet i samme utprøving. I mange tilfeller er studiene internasjonale, det vil si at den kliniske utprøvingen foregår i mange land samtidig.

I begynnelsen av utviklingen av en ny behandling gjennomføres utprøvingene på få, ofte friske og frivillige forsøkspersoner i løpet av kort tid. Når man har lært seg om behandlingsmetodens effekter og bivirkninger, blir utprøvingene større i omfang, for til slutt å omfatte ofte flere hundre, iblant flere tusen, pasienter som behandles i den tid sykdommen krever det. Utprøvingene kan vare fra noen uker, hvis det for eksempel dreier seg om urinveisinfeksjoner, og opp til et år eller mer hvis det for eksempel dreier seg om høyt blodtrykk eller annen kronisk lidelse.